Beam鹼基編輯鐮刀型貧血療法樞紐試驗成功
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Beam Therapeutics週二表示，其鹼基編輯鐮刀型貧血療法在一期/二期臨床試驗中成功，達到研究目標。BioPharma Dive報導，這項結果是科學里程碑，並讓Beam最快能在今年底提交首創性的FDA申請。Endpoints News指出，這意味著第三款一次性鐮刀型貧血療法可能即將進入市場。該公司採用鹼基編輯技術。立即影響是Beam可望推進監管送件，加入少數一次性鐮刀型貧血療法的行列。
為什麼重要：若鹼基編輯試驗成功，將為鐮刀型貧血增加第三款一次性療法，並考驗新式編輯技術能否成為獲准療法。
重點
- 該試驗為一期/二期臨床研究。
- Beam最快能在今年底向FDA提交申請。
- 這將是首創性的FDA申請，也是第三款一次性鐮刀型貧血療法。