諾華再揭露七例 Zolgensma 腫瘤病例
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諾華揭露七例先前未通報的兒童腫瘤病例，這些兒童曾接受其脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因療法 Zolgensma，使通報總數達到九名接種者。據 BioPharma Dive 與 STAT 報導，其中兩例有病毒載體 AAV 插入病患 DNA 的證據。此一揭露為基因療法領域帶來新疑問，因為 AAV 載體是許多已核准與實驗性療法的基礎；對 SMA 病患及其家屬而言，這使一款已用於幼童的療法在風險與效益的權衡上更為複雜。
為什麼重要：AAV 載體是基因療法研發管線的骨幹，插入性腫瘤風險的證據可能影響 Zolgensma 之外的監管機構、開發商與病患。
重點
- 目前已有九名 Zolgensma 接種者被通報出現腫瘤。
- 其中兩例顯示 AAV 插入病患 DNA 的證據。
- 此消息出現在外界對 AAV 療法持久性與安全性的質疑之後。