FDA調查Zolgensma致癌風險 新腫瘤病例浮現
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FDA週五表示，正調查諾華（Novartis）脊髓性肌肉萎縮症基因療法Zolgensma可能致癌的「嚴重風險」。此舉緊接在諾華揭露更多接受該療法治療的兒童出現腫瘤病例之後。據STAT報導，諾華已披露七例先前未通報、接受Zolgensma兒童出現腫瘤的病例；新病例顯示，AAV基因療法可能帶有腫瘤風險，這一疑慮不僅限於單一產品，也波及整體基因療法研究領域。Zolgensma是以AAV載體製成的一次性輸注療法，AAV也是基因療法最廣泛使用的遞送工具。此項調查使該療法的安全性受到監管審視，並對患者及整體AAV療法研發線構成疑問。
為什麼重要：Zolgensma是備受矚目的基因療法之一，若監管機構認定其存在致癌風險，將影響整個基因療法領域所依賴的AAV遞送平台。
重點
- FDA稱此致癌關聯為「嚴重風險」，並於週五啟動調查。
- 據STAT，諾華披露了七例先前未通報的兒童腫瘤病例。
- 疑慮核心在於AAV載體，這是基因療法最常見的遞送工具。