諾華通報Zolgensma病患新增七起腫瘤病例
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諾華（Novartis）證實，共有九名接受脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因療法Zolgensma的病患在治療後出現腫瘤，其中七起病例於週四首次對外揭露。公司表示，其中兩起病例可能與該療法有關。Zolgensma是針對兒童罕見且嚴重神經肌肉疾病SMA的一次性基因療法，此次揭露擴大了已知的用藥病患腫瘤訊號。此事正值監管機構與臨床醫師密切關注以病毒載體傳遞基因物質之基因療法長期安全性之際。
為什麼重要：腫瘤通報增加，可能改變監管機構與醫師對病毒載體基因療法風險與效益的權衡，並影響外界對該領域的整體信心。
重點
- 共有九名Zolgensma受試者出現腫瘤，其中七例為首次揭露。
- 諾華表示，其中兩起病例可能與治療有關。
- Zolgensma是針對兒童脊髓性肌肉萎縮症的一次性基因療法。