施維雅15.5億美元肌肉萎縮症藥物樞紐試驗失敗
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法國藥廠施維雅（Servier）以15.5億美元前期付款向Edgewise Therapeutics買下的肌肉萎縮症藥物sevasemten，在樞紐試驗GRAND CANYON中失敗，主要與次要終點均未達成，距離交易完成僅約五個月。這對目前尚無核准療法的這類肌肉萎縮症是一大意外挫折；該資產原被視為針對高度未滿足需求的罕病後期押注。直接影響是施維雅後期研發管線受創，也動搖這筆近期罕病交易中數一數二大的前期付款背後的商業邏輯，並使該計畫的核准前景蒙上陰影。
為什麼重要：這顯示罕病領域的大額前期投資可能迅速落空，也讓一個原本可能成為首個療法的選項消失，影響患者、投資人與未來交易的定價。
重點
- Sevasemten在GRAND CANYON樞紐試驗中主要與次要終點均未達成。
- 施維雅向Edgewise Therapeutics支付15.5億美元前期付款取得該藥。
- 失敗發生在交易完成約五個月後。