CRISPR先導編輯首度直接在人體內進行
· 科學研究
《Nature News》報導，CRISPR出現首例：強大的先導編輯（prime editing）已直接在人體內改變DNA。先導編輯是較新的基因編輯形式，能插入、刪除或改寫短段DNA，而不必造成完整的雙股斷裂，過去主要在細胞與實驗動物中研究。把這項工具送進活體病患，象徵跨出過去依賴較舊型CRISPR酵素的體內編輯方法。報導未提供病患、所針對疾病、劑量或試驗贊助者的細節。立即影響是開啟新的臨床測試階段：編輯機制被遞送至病患自身細胞，而非取出細胞在外修改後再回輸。
為什麼重要：若體內先導編輯證實安全，基因編輯將從體外操作轉向直接治療遺傳疾病，改變臨床試驗設計與基因療法的法規路徑。
重點
- 先導編輯可在不造成完整雙股斷裂下改寫DNA
- 先前的體內編輯使用較舊型CRISPR酵素
- 未揭露病患、疾病或試驗細節