Arrowhead RNAi 藥物早期試驗降低阿茲海默症蛋白
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Arrowhead Pharmaceuticals 公布早期試驗結果，顯示一款以皮下注射給藥的 RNA 干擾（RNAi）藥物似乎能穿越進入腦部，並降低與阿茲海默症相關的 tau 蛋白。公司稱這是首度有皮下注射的 RNAi 療法展現此效果，意味其遞送技術可觸及中樞神經系統，而這長期是大型分子與基因藥物的門檻。這批數據仍屬早期、樣本數少，尚無法確認降低 tau 是否能改善病患的臨床結果。不過該結果仍受關注，因為阿茲海默症藥物開發長期由標靶類澱粉蛋白的抗體主導，若後續試驗證實效果，可注射、易於規模化的做法可能開闢新的治療路徑。
為什麼重要：若皮下注射的 RNAi 能可靠抵達腦部，將擴大神經疾病藥物的給藥選擇，使競爭重心從靜脈輸注抗體轉向基因藥物。
重點
- 該藥採皮下注射給藥，與一般中樞神經療法不同。
- 其標靶為與阿茲海默症相關的 tau 蛋白。
- 結果來自早期試驗，尚未證實臨床效益。