FDA核准首款針對亞歷山大氏症藥物
· 科學研究 · 美國
美國食品藥物管理局（FDA）已核准Zanvastro，這是首款直接針對亞歷山大氏症的藥物。亞歷山大氏症是一種罕見且致命的神经系統疾病，影響不到百萬分之一的人口。這項核准是數十年研究的成果；此前該疾病並無針對性療法。臨床試驗顯示，該藥能穩定患者的運動功能，部分患者甚至出現動作改善。亞歷山大氏症由基因突變引起，會導致一種蛋白質在腦中累積，過去僅能以支持性照護處理。這項決定讓患者與家屬首次擁有針對病因的療法，也可能鼓勵更多針對其他極罕見神經疾病的藥物開發。
為什麼重要：這是首款獲核准、用於極罕見致命腦疾的療法，顯示數十年的基礎研究即便在患者人數極少的情況下仍能轉化為治療；它為其他罕見神經疾病提供了法規與商業上的範本。
重點
- 亞歷山大氏症影響不到百萬分之一的人口。
- Zanvastro直接針對疾病本身，而非僅緩解症狀。
- 臨床試驗顯示患者運動功能穩定，部分患者有所改善。