阿斯特捷利康將罕見骨病藥物第三期失敗歸因於試驗設計
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阿斯特捷利康（AstraZeneca）將其用於治療一種遺傳性骨病的酵素替代療法第三期試驗失敗，歸因於試驗設計方式。根據 Endpoints News 報導的新細節，該公司表示這項測試未達目標，原因在於試驗的組成方式，而非藥物本身，公司正試圖讓該開發計畫繼續推進。這項披露使這家英國製藥集團的後期研發挫折再添一樁，對罕見疾病領域也具意義，因為酵素替代療法鎖定的是小型患者族群，試驗設計往往就是核准與失敗之間的關鍵。阿斯特捷利康尚未說明是否會進行新研究或調整該療法的開發路徑。
為什麼重要：試驗設計是罕見疾病後期失敗的常見原因，阿斯特捷利康的解釋將影響監管機構與投資人是否接受該計畫再試一次。
重點
- 該藥物是一種用於遺傳性骨病的酵素替代療法。
- 阿斯特捷利康表示試驗未達目標，原因在於試驗的組成方式。
- 儘管第三期失利，公司仍試圖讓該計畫繼續推進。